Почему лекарства могут стоить дороже новой квартиры в Москве?

Мы часто слышим просьбы о пожертвованиях в пользу тяжелобольных детей или взрослых. Иногда они связаны с дороговизной операций, а иногда — с высокой стоимостью лекарственных препаратов. Но почему пара таблеток одного лекарства зачастую могут стоить буквально как крыло от самолета? В этом попытался разобраться корреспондент «Популярного университета».

Биофармацевтические препараты – это медицинские продукты, полученные из биологических источников. Они состоят из сахаров, белков, нуклеиновых кислот или их комбинаций, живых клеток или тканей. Большинство биофармацевтических соединений либо извлекаются из живых систем, таких как стволовые клетки, фекальная микробиота, антитела для пассивной иммунизации и так далее, либо синтезируются заново (вакцины, терапевтические белки и т. д.). Третий и наименьший класс – это лекарственные препараты для передовой терапии. Они основаны на клеточной, генной или тканевой инженерии. В будущем генная терапия может снизить текущие потребности в лечении и принести пользу для окружающей среды, поскольку однократная доза потенциально ведет к полному выздоровлению.

История биофармацевтических препаратов начинается в конце XIX века, когда были разработаны первые вакцины. Первое разрешение на продажу получил синтезируемый в бактерии Eschrichia coli рекомбинантный человеческий инсулин (Humulin; Genentech, S. San Francisco, CA, USA) в 1982 году. К 2000 году 84 биофармацевтических препарата человека получили одобрение в Соединенных Штатах и Европейском союзе. В 2000- 2003 годах они превысили четверть всех новых лекарств. В течение последующих десятилетий рост количества новых разрешений на биофармацевтические препараты замедлился и оставался стабильным. Например, в 2020 году разрешение получили всего пять биотехнологических лекарственных средств. Несмотря на успех и стабильность, биофармацевтический сектор – не без риска: стоимость всех этапов, предшествующих предварительному одобрению нового биофармацевтического препарата превышает 2 миллиарда долларов.

Сегодня производить биофармацевтические препараты можно в бактериях, водорослях, ооцитах земноводных, в культурах клеток растений, насекомых, млекопитающих и человека и даже во внеклеточной системе — то есть в пробирке. Рекомбинантные белки, получаемые в этих системах по всем параметрам неотличимы от природных аналогов. Впрочем, каждая из них имеет свои преимущества и недостатки.

Интересный факт: клеточные культуры из яичника китайского хомячка были получены единожды в 1957 году в Бостоне. С тех пор, потомство клеток одного единственного хомячка производит биофармацевтические препараты (и не только) по всему миру. Важное преимущество – это то, что клетки млекопитающих обладают схожим паттерном гликозилирования, что и люди. Производимые в них препараты потенциально имеют меньшую вероятность вызывать иммунный ответ в человеке. Все препараты проходят тесты на иммунногенность. И это не единственное испытание, которое «первопроходец» должен пройти.

Гликозилирование – это контролируемый (а в процессе диабета и неконтролируемый) процесс присоединения остатков сахаров к органическим молекулам. 

Клеточная линия Sf21 из ткани яичек мотылька Spodoptera frugiperda. Культивировать их для синтеза белков можно прямо в одноразовых мешках.

Как только компания разрабатывает лекарство, она проводит примерно три с половиной года лабораторных испытаний, прежде чем подать заявку в Управление по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA) для начала тестирования препарата на людях. Только одно из 1000 соединений, которые проходят лабораторные испытания, когда-либо попадет на стадию клинических исследований. Но если новый препарат получил одобрение FDA, то компания получила патент и монополию на его создание и распространение. 

Долгий и дорогой процесс разработки в значительной степени способствует непомерному ценообразованию на биофармацевтические препараты, при этом стоимость фактического производства лекарств оценивается всего в 5% от общей цены. В самом деле, цена биофармацевтических препаратов составляет в среднем по $45 в день по сравнению с %2/день для лечения низкомолекулярными препаратами. Но и разработка последних дешевле — от $350 млн. 

Низкомолекулярными препаратами здесь названы лекарства, представляющие собой относительно небольшие молекулы. Небольшие, относительно биологических молекул, масса которых может доходить до 1000 кДа.

Впрочем, бизнес есть бизнес. Фармацевтический сектор может потенциально злоупотреблять неэластичностью спроса. В отличие от потребителей обычных товаров, потребители лекарств не имеют возможности отложить потребление до тех пор, пока цены упадут. А при наличии монополии, компании могут устанавливать сколь угодно высокие цены. В 2017 году Turing Pharmaceuticals поставила рекорд и повысила цены на пириметамин на 5000% (Daraprim; Turing Pharmaceuticals). Может быть множество причин для установления цен на фармацевтические препараты, такие как размер рынка и проблемы с цепочкой поставок.

Патент, как правило, длится 20 лет. По истечение срока, его может начать производить любая компания. Это сразу снижает цену в несколько раз и далее она только падает. При наличии шести и более конкурентов цены на дженерики — аналоги основного средства от другой компании — снижаются более, чем на 95% по сравнению с оригиналом. Конкуренция со стороны биоаналогов — лекарств, почти аналогичных запатентованному — может привести к снижению цен примерно на 10–30%.

Понравился наш материал? Подписывайся на «Популярный университет» в социальных сетях: ВКонтакте, Facebook, Twitter, Telegram.